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                靶向补体疾病根本病因,诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)疗效显著

                2021-06-15 16:10:15来源: 本站阅读次数:5739

                诺华(Novartis)近日公╲布了iptacopan(LNP023)治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)一项2期临床研究(NCT03896152)的数据。结果显示,在先前没有接受过C5抑制剂的PNH患者中,iptacopan单药治疗12周,显著减少了血管内和血管外溶血,大多数患者实现了快速和持久的无输血改善。该研究中,iptacopan耐◆受性良好,没有意外的安全性发现。

                新的研究结果显示了iptacopan作为单药疗法治疗PNH的潜力。先前发表于《柳叶刀血液学》上的另一项开放标签II期研究(NCT03439839)的结果显示,在接受标准护理疗法(C5抑制剂Soliris[eculizumab])治疗但仍有活动性溶血的PNH患者中,iptacopan作为附加疗法显著改善了血液学反应和疾病活动生物标志物。这一益处在停止Soliris治疗的患者中继续维持。

                PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病,特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损,导致贫血、疲劳和其他衰弱症状,这些症状会严重影响患者的生活质量。尽管使用当前的抗№C5标准护理疗法进行治疗,很大一部分PNH患者仍然贫血,并依赖输血。

                iptacopan化学结构式(图片来源:medchemexpress.com)

                iptacopan是一款首创的(first-in-class)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂,B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。目前,iptacopan正被开发,用于治疗补体系统受累、存在显著未满足需求的一些肾脏疾病,包括阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、IgA肾病(IgAN)、C3肾小球疾病(C3G)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)。

                最近公布的II期数据显示,iptacopan治疗IgAN降低了蛋白尿并稳定了肾功能、治疗C3G降低了估计的♂肾小球滤过率(eGFR)下降速度并稳定了肾功能。

                iptacopan是诺华肾脏病管线中最先进的资产,其靶标是补体替代途径,这是补体驱动▂的肾脏疾病(CDRD)的关键驱动因素。此前,iptacopan已获美国FDA和欧盟EMA授予治疗PNH和C3G的孤儿药资格(ODD)、获EMA授予治疗IgAN的ODD、获FDA授予治疗PNH的突破性药物资格(BTD)、获EMA授予治疗C3G的优先药∩物资格(PRIME)。

                补体激活级联-PNH治疗调制靶点(图片来源于文献:PMC6060635)

                NCT03896152是一项多国、多中心、开放标签、随机、2队列、剂量范围2期研究,在13例前3个月内有活动性溶血且未接受补体抑制治疗的PNH成人患者中开展,评估了iptacopan作为单药疗法的疗效、安全性、药代动力学/药效学。

                结果显示,所有完成12周治疗的患者(n=11),均达到了主要终点:乳酸脱氢酶(LDH)水平至少降低了60%。LDH是血管内溶血的生物标志物。重要的是,除了1例患者接受了单次红细胞(RBC)输注外,其余患者在12周治疗期间均没有输血。患者的其他溶血生物标志物也表▲现出改善,PNH型RBC比々例显著增加,表明血管内和血管外溶血均得到了全面控制。

                在12周治疗期间,没有报告严重的不良事件或血栓栓塞事件,没有发生意外的安全性结果。2例患者在完成12周治疗前停止了iptacopan治疗:1例患者是由于非严重头痛,另1例患者是由于先前存在的中性粒细胞减少症恶化而由医生决定的。最常见的不良反应为头痛(31%)、腹部不适(15%)、血碱性磷酸酶升高(15%)、咳嗽(15%)、口咽疼痛(15%)、发热(体温升高;15%)、上呼吸道感染(15%)。

                诺华全球药物开发主管兼首席医疗官John Tsai表示:“PNH是一种罕见的危及生命的血液疾病,需要新的治疗方案。这些积极结果,进一步加强了iptacopan作为一个有前途的口服单药疗法的潜力。我们很高兴在正在进行的3期研究中继续探索iptacopan作为PNH治疗新标准的潜力。”

                来源:生物谷 https://news.bioon.com/article/6787991.html